FDA指定で７年間の排他的先発販売権を獲得 臓器移植医が創薬ベンチャーで難病に向かう
公募増資で向こう3年間は売り上げゼロでも安泰
2000年に米国サンディエゴ市で設立された製薬企業のメディシノバは、05年に東証ジャスダックに上場し、翌06年には米国ナスダックに上場した。しかし、社員数は日米合わせてわずかに10人。設立以来、４つの医薬品を臨床開発中だが、４つともフェーズ２（有効性治験）の段階にある。フェーズ３（大規模治験）、承認申請を経て上市に至るのは数年後の見通しだ。
日本で創薬ベンチャーが羽ばたけない要因は資金余力にあるが、同社は「向こう３年間、日米とも売上高がゼロでも食べていける資金を確保した」と創業社長でCEOの岩城裕一氏は打ち明ける。
この発言を裏付けるのが今年８月、米国で実施した公募増資である。世界有数の独立系資産運用グループであるフィデリティの中核企業、エフエムアールシー社が邦額換算で14億7000万円相当を払い込み、主要株主（11・73％）となった。さらに同社が実施する４つの治験に対して、米国国立衛生研究所（NIH）から約20億円相当の治験研究費が供与されている。
同社の事業を取り上げる前に、岩城氏の経歴に触れておきたい。1949年生まれ。札幌医科大学卒業。移植免疫を専攻し、米国ピッツバーグ大学医学部病理・外科教授を経て現在は南カリフォルニア大学教授。臨床医として数多くの臓器移植手術を手がける一方で、複数の米国創薬ベンチャーの社外取締役や投資会社顧問として、新薬開発にも携わってきた。日本でもジャフコや日本政策投資銀行の顧問に就任している。
なぜ、これだけ幅広く臨床とビジネスの双方に関わっているのか。背景には医療に対する日米の差異がある。
中堅製薬企業から医薬品候補化合物の開発販売権利を取得
岩城氏によると、米国の医療は初めに治療ありきで下流からアプローチするが、ドイツ医学の影響を受ける日本では診断プロセスを重視し、上流からアプローチする。この傾向は依然として変わらず、アルツハイマーを例にとれば、日本では疾患を根治しようと診断に注力する。一方、米国では症状の進行を遅らせ、健常者と同等のアクティビティが可能になるように、QOL（生活の質）重視の医療を提供するほうに重点を置いている。
「国民の健康が担保されて初めて、産業育成や都市形成など社会が成り立つ。私は日本の医療に風穴を開けたい」と力を込める岩城氏は、特異なビジネスモデルを確立した。
同社は、まず欧米での開発体制を有していない日本の中堅製薬企業から、フェーズ１（安全性治験）にある医薬品候補化合物の欧米での開発販売権利を取得する。その化合物に対して２つのチャネルで臨床開発を進め、フェーズ３、承認申請を経て新薬開発・販売に結びつける。
ひとつは自社による臨床開発である。もうひとつのチャネルは提携先による事業化で、フェーズ３で開発販売権利を提携先に導出し、当該企業で臨床開発を実施して新薬開発・販売を展開する。
FDAからオーファンドラッグ、ファストトラックに指定
開発している医薬品の適応症は多発性硬化症、覚醒剤・麻薬・アルコールの依存症、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、クラッベ病（神経性疾患）、非アルコール性脂肪性肝炎、特発性肺繊維症、気管支喘息急性発作、悪性腫瘍など。有効な治療法が確立されず、有効な医薬品も開発されていない医療ニーズへの対応を使命に定めているのだ。これらに適応させる医薬品候補化合物は、キョーリン製薬、キッセイ薬品工業など３社から開発販売権利を取得している。
「当初から描いたビジネスモデルではなく、試行錯誤しながら組み立てた」と岩城氏は振り返るが、いわば“フェーズに応じたライセンスビジネス”を築き上げたのである。同社の優位性は権利の取得にあるという。権利の取得は同社からアプローチするのでなく、すべて相手先から持ち込まれるたのだが、外国の創薬ベンチャーが同じように権利を取得するのは容易ではないのが実情だ。持ち込み先はきわめて限られてしまうのが実情だ。
岩城氏は次のように説明する。
「どの製薬企業にとっても、ゼロから研究を進めてきた医薬品候補化合物は自分の子供と同じである。それを託すには、取引条件よりも、相当深い信頼関係で結ばれている相手であることが大前提となる。私は各社と長年にわたって信頼関係を築いてきた」。
臨床開発中のアイテムのうち、非アルコール性脂肪肝炎適応の臨床治験プロトコルが米国食品医薬局（FDA）よりファストトラック（優先承認審査制度）指定、クラッベ病適応の開発はオーファンドラッグ（希少疾患治療薬）指定を受けた。突発性肺線維症はオーファンとファストトラックのいずれにも指定されている。オーファンドラッグ指定を受けると、７年間の排他的先発販売権が与えられるほか、補助金の受給や治験実施計画書の審査で優遇措置を受けられる。
日本法人の株主は8000人で多くが長期保有
臨床開発中の医薬品が上市されるのは数年後の見通しだが、適応症によっては、世界で１兆円以上の市場が潜在しているという。
同社の14年12月期実績は売り上げが発生せず、営業損失は11億2900万円、純損失は11億2500万円で、15年12月にはさらに損失が拡大し、営業損失と純損失とも13億3900万円を見込んでいる。しかし投資家の期待は大きく、日本法人の株主は8000人に及び、個人株主の多くが長期保有者だ。なかには、同社が治療薬を開発中の特発性肺繊維症の患者家族も含まれている。
「当社の活動拠点は米国なので日本人のレーダーに入りにくいが、8000人の株主に支えていただいていることは、それだけ期待されているからだと受け止めている」
粛然とした表情を見せる岩城氏は、若手の医師たちに後に続いてほしいと望んでいる。
「医師が創薬ベンチャーに関わる意義は、治験に医師の深い関与が欠かせないことにある。自然科学の良いところは、先輩が築いた蓄積のうえで自分の仕事ができることなので、私は若い医師たちに喜んで経験をシェアしたい」。
